Archiv pro štítek: biologická léčba

Vakcína pro léčbu T1D z IKEMu

Vakcína pro léčbu T1D z IKEMu

Pozastavení výzkumu

Ve čtvrtek 1.11. 2018 jsem v IKEMu navštívil přednášku pana RNDr. Tomáše Koblase, PhD. o aktuálním stavu unikátního českého výzkumu vakcíny a biologické léčby 1. typu diabetu. Oproti minulému roku (záznam z přednášky) výzkum pokročil úžasně kupředu. Věděcký tým (aktuálně jen Dr. Koblas) úspěšně ověřil na myších modelech, že lze efektivně přeprogramovat určité buňky slinivky břišní na beta-buňky, a další buňky, které jsou součástí Langerhansových ostrůvků. Navíc poslední rok přišel Dr. Koblas s unikátním způsobem namnožení transformovaných buněk na množství, která by již dokázala produkovat adekvátní množství inzulínu.

Bohužel se tento velmi slibný projekt potýká s problémem financování. Stát projekt nepodpořil a Dr. Koblas hledá jiné možnosti jak projekt zazdrojovat a pokračovat v nákladném výzkumu. Zmíněna byla částka zhruba 10 mil. Kč aby projekt/výzkum mohl pokročit do takové fáze, kdy budou výsledky natolik průkazné, že osloví velké sponzory. Aby byly výsledky výzkumu vůbec aplikovatelné v praxi je nutné několika stupňové testování léčiva na lidech, roky ověřování účinnosti a bezpečnosti vakcíny. Tyto další fáze výzkumu a testování vyžadují financování na úrovni stovek miliónů Kč.

Komunitní financování

Pokud se podíváme do světa tak i renomované týmy využívají komunitního financování ať už přímo, zmiňme Dr. Faustman, případně s využitím internetových projektů jako třeba Consano. Je tedy otázka zda se komunita v Čechách (příp. i na Slovensku) dokáže spojit za společnou věc a pomoci mladému českému vědci v prosazení této unikátní a nádherné myšlenky. Při odhadovaném počtu 60 tisíc diabetiků 1. typu kdyby i jen 10 tisíc z nich darovalo 1ooo,- Kč tak se dostaneme na částku, která by mohla tento projekt posunout na další úroveň. Zdá se mi, že projekt nyní vyžaduje veškerou naší pomoc ať už finanční nebo propagační. Šiřme tuto myšlenku veškerými dostupnými způsoby. Pokud má někdo kontakty na politiky, vlivné úředníky na ministerstvu zdravotnictví, využijte je.

Další nadějné výzkumy

https://www.faustmanlab.org/current-research/#autoimmunity

http://www.immusant.com/clinical-development/about-type-1-diabetes.php

Webové zdroje

IKEM JE NA CESTĚ K PŘELOMU V LÉČBĚ DIABETU 1. TYPU

Diakobraz – Přednáška RNDr. Tomáš Koblas, PhD , 20.9.2017

 

 

Nexvax2 – nadějná vakcína v léčbě celiakie

Nexvax2 – nadějná vakcína v léčbě celiakie

Konec bezlepkové diety?

Nexvax2 je nadějná vakcína, a první svého druhu, která má potenciál skutečně vyléčit celiakii, respektive její formu danou genotypem HLA-DQ2.5. Tento genotyp má cca 80% – 90% pacientů s celiakií. Vyléčit zde v tomto případě znamená, že organismus celiaka se stane znovu tolerantní vůči lepku. Princip léčby je postaven na přeprogramování T-lymfocytů, buněk imunitního systému, tak aby přestaly reagovat na přítomnost lepku.

První fáze klinické studie na malém vzorku dobrovolníků potvrdila účinnost a také bezpečnost vakcíny. Dobrovolníkům byla vakcína aplikována po několik měsíců, stravovali se normální stravou obsahující lepek. Následně byl účinek vakcíny povrzen i střevní biopsií.

Na základě této úspěšné 1. fáze, postoupila klinická studie aktuálně do 2. fáze. Na Novém Zélandu má studie příhodný název Biscuit (Reset) Study. V této randomizované fázi studie bude několik stovek dobrovolníků v Austrálii, Novém Zélandu a v USA dostávat injekce placeba nebo vakcíny dvakrát týdně po dobu 4 měsíců. 2. fáze klinických studií obecně znamená ověření účinku a bezpečnosti léčiva na větším vzorku pacientů a trvá několik let. Následovat bude 3. fáze, kdy se například ověřuje dávkování léčiva. Tato fáze může probíhat na tisících pacientech a trvá nejdéle. Uvádí se 5-7 let.

Nejasnosti

Výzkum biologické léčby autoimunitních chorob v posledních letech poskočil mílovými kroky vpřed. Otázka tedy není „Zda bude celiakie zcela vyléčitelná“, ale „Kdy bude léčba dostupná“ a „Kolik bude stát“. Vezmeme-li v úvahu, že v ČR stát celiakům nedá na léčbu ani korunu (pominuli drobné výjimky) tak vyvstává otázka, zdali bude mít zdravotní systém zájem celiaky zcela vyléčit… .

Webové zdroje

Klinická studie na Novém Zélandu – Biscuit (Reset) Study

Klinická studie v USA – A Study of the Safety, Efficacy and Tolerability of Nexvax-2 in Patients With Celiac Disease (CeD)

Farmaceutická společnost ImmusanT

The vaccine that could end coeliac disease

The wheat is over: World’s first vaccine for people suffering with coeliac disease could end gluten-free diets

 

 

WP Facebook Auto Publish Powered By : XYZScripts.com
%d blogerům se to líbí: